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百泽安^®联合百赫安^®与化疗方案的中位总生存期达26.4个月，具有统计学显著性的改善，在胃食管腺癌这一治疗难度较大的疾病领域取得突破性成果

全球3期研究HERIZON-GEA-01结果有望改写晚期HER2阳性胃食管腺癌的临床实践

美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；港交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予百泽安^®（替雷利珠单抗）联合百赫安^®（泽尼达妥单抗）与化疗的新增适应症上市许可申请（sBLA）优先审评认定，拟用于局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃、胃食管结合部或食管腺癌（GEA，简称“胃食管腺癌”）的一线治疗。美国FDA还授予了泽尼达妥单抗联合疗法突破性疗法认定，在联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗的基础上，单药或联合替雷利珠单抗治疗该适应症。

百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示:

“HERIZON‑GEA‑01临床研究结果显示，含替雷利珠单抗治疗组的总生存期超过26个月，观察到较为突出的生存期结果，有望重塑这一既往公认的难治疾病的治疗格局。美国FDA授予的优先审评认定标志着我们在为HER2阳性胃食管腺癌患者提供更优一线治疗选择的过程中迈出了重要一步。我们将与监管机构合作，推进审评进程，尽快让这一全新治疗方案惠及患者。”

支持sBLA申报的临床研究数据

本次sBLA申报基于HERIZON-GEA-01临床研究的首次中期分析，这项全球3期临床试验旨在评估在联合化疗的基础上，泽尼达妥单抗单药或再联合替雷利珠单抗相比对照组曲妥珠单抗联合化疗作为晚期或转移性HER2阳性胃食管腺癌一线治疗的有效性和安全性。主要研究结果包括：

• 总生存期（OS）：泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗治疗组在首次期中分析中OS获得具有统计学显著性的改善，中位OS达26.4个月。泽尼达妥单抗联合化疗治疗组的中位OS达到24.4个月，对照组的中位OS为19.2个月。
• 无进展生存期（PFS）：两个泽尼达妥单抗联合治疗组均展现出具有统计学显著性和临床意义的改善，中位PFS均达到12.4个月，而对照组的中位PFS为8.1个月。
• 无论PD-L1表达状态如何，均观察到OS和PFS改善。
• 泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗与化疗治疗组的安全性结果与联合治疗方案组的已知安全性特征一致，未发现新的安全性信号。

Orbis计划

百济神州有意参与美国FDA的Orbis计划，该计划旨在为达成伙伴关系的各国药品监管机构提供肿瘤药物联合审评的合作框架。百济神州将通过该计划在持有泽尼达妥单抗许可的地区递交HERIZON-GEA-01临床研究数据。通过这一途径，百济神州致力于加快该疗法的审批进程，提升患者可及性。公司充分认识到HERIZON-GEA-01研究结果对全球的重要性，该研究在一种十多年间治疗结局基本未发生显著改善的疾病领域中，展现出具有临床意义的生存期改善。

*本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

关于HERIZON-GEA-01 3期临床研究

HERIZON-GEA-01（NCT05152147）是由百济神州与Jazz Pharmaceuticals共同开展的一项全球、随机、开放性的3期临床研究，旨在评估和比较在联合化疗的基础上，泽尼达妥单抗单药或联合替雷利珠单抗相比标准治疗（曲妥珠单抗联合化疗）作为晚期或转移性HER2阳性（HER2+）胃食管腺癌（GEA）成人患者一线治疗的有效性和安全性。该研究随机入组了来自30多个国家和地区约300个研究中心的914例患者。入组患者具有不可切除的局部晚期、复发或转移性HER2+ GEA（胃或食管腺癌，包括胃食管结合部腺癌）。HER2阳性定义为根据中心实验室评估为HER2 IHC 3+或HER2 IHC 2+且ISH阳性。患者被随机分配至三个试验组：泽尼达妥单抗联合替雷利珠单抗和化疗、泽尼达妥单抗联合化疗，以及曲妥珠单抗联合化疗。该研究双重主要终点为经盲态独立中心审查（BICR）的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

关于胃食管腺癌

胃食管腺癌（GEA）包括胃癌、胃食管结合部癌和食管癌，是全球第五大常见癌症，其中约20%的患者呈现HER2阳性^1,2,3。HER2阳性GEA具有高发病率和死亡率，患者亟需新的治疗方案。GEA患者的总体预后仍然较差；胃癌的全球五年生存率低于30%，而GEA的五年生存率约为19% ⁴。

关于百赫安^®（泽尼达妥单抗）

百赫安^®（泽尼达妥单抗）是一种靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的双特异性抗体，可与HER2上的两个胞外位点结合。泽尼达妥单抗与HER2结合引起内化，导致肿瘤细胞表面上的HER2受体减少。泽尼达妥单抗可诱导产生补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（ADCP）。在体外和体内试验中，这些机制导致肿瘤生长抑制和细胞死亡⁵。

多项围绕泽尼达妥单抗的临床研究正在开展，以期能为有HER2表达的实体瘤患者提供靶向治疗选择。泽尼达妥单抗在中国已获批用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC 3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。另外，泽尼达妥单抗在美国和欧盟也已分别获得加速批准和附条件市场授权，用于治疗BTC经治患者。泽尼达妥单抗由Jazz Pharmaceuticals和百济神州根据Zymeworks的许可协议共同开发和商业化。该药物分子最初由Zymeworks研发，百济神州已从Zymeworks获得泽尼达妥单抗在亚洲（不包括印度、日本）、澳大利亚和新西兰的许可，Jazz Pharmaceuticals则负责所有其他国家和地区。

中文商品名百赫安^®是百济神州的药品注册商标；百赫安^®的英文商品名ZIIHERA^®是Zymeworks BC Inc.的药品注册商标。

关于百泽安^®（替雷利珠单抗）

百泽安^®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合。其设计目的旨在最大程度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百泽安^®是百济神州实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。百泽安^®全球临床开发项目迄今已在30多个国家和地区开展了72项试验，包括22项注册性研究，入组超过15,000例患者。百泽安^®已在50个国家和地区获批，全球超过190万例患者接受了治疗。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。公司在血液学和实体肿瘤领域拥有丰富的产品组合，并通过强大的自主研发能力与外部战略合作，不断加速开发多元、创新的药物管线。目前，百济神州在全球六大洲拥有不断壮大的团队，凭借卓越的科学创新与高效的执行力，致力于提升创新药物的可及性，惠及全球更多患者。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括百赫安^®和百泽安^®的潜在获益、百赫安^®联合百泽安^®和化疗在HER2阳性转移性胃食管腺癌的一线治疗中改变治疗格局的潜在可能性、提升药物可及性的潜在机会、百济神州对百赫安^®和百泽安^®临床开发和注册里程碑的预期、百济神州发表研究数据的计划，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现和保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。