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百悦达®获美国FDA批准成为美国首款且目前唯一治疗复发/难治套细胞淋巴瘤的BCL2抑制剂
2026年5月14日 8:02
作为在BCL2靶点研发中具有基石性潜力的新一代BCL2抑制剂，百悦达®（BEQALZI™）在研发设计中进行优化，旨在提升药效和选择性，有望改善药物的有效性、耐受性和用药便利性
这是美国十年来首次批准一款新型BCL2抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的BCL2抑制剂，旨在以百悦达®为契机，探索药物创新的新标准
美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布百悦达®（索托克拉，BEQALZI™）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。索托克拉是一款在BCL2靶点研发中具有基石性潜力的新一代BCL2抑制剂，其研发设计以增强BCL2抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。
全球牵头研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤与骨髓瘤科普丁·克拉克讲席教授Michael Wang医学博士表示，“支持索托克拉在美国获批的研究数据表明，在既往接受过BTK抑制剂治疗的治疗背景下，该药物在MCL中展现出重要的治疗研究定位，并提示其在治疗选择有限、预后不佳情况的患者群体中有实现疾病控制的潜力。从临床角度来看，这为医生在相关治疗领域提供了新的参考信息，并为进一步探索疗效和耐受性之间的平衡，以及我们对该疾病治疗序贯策略的临床思路提供了研究依据。”
支持获批的临床研究数据
此次索托克拉获得加速批准是基于BGB-11417-201（NCT05471843）1/2期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：
- 总体缓解率（ORR）：52%（95% CI: 42-62）
- 完全缓解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0）
- 中位至缓解时间（TTR）：1.9个月
- 中位缓解持续时间（DOR）：15.8个月（95% CI：7.4个月至NE），中位随访时间为11.9个月（数据尚未完全成熟）
- 安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。
该适应症能否持续获批取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。
百济神州血液学首席医学官、医学及人类/癌症遗传学博士Amit Agarwal表示，“百济神州正引领并持续深化BCL2抑制剂领域的创新变革，致力于为B细胞恶性肿瘤患者的治疗带来积极变化。今天索托克拉获批标志着我们在MCL患者治疗领域取得了重大进展，也进一步坚定我们通过打造基石性药物、不断提升B细胞恶性肿瘤治疗水平的战略方向。”
针对BTK抑制剂治疗后复发/难治套细胞淋巴瘤（R/R MCL）的新BCL2治疗方案
MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤亚型，通常具有侵袭性。在美国，每年新诊断的MCL病例大约有3300例。虽然许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，而且进展后的预后可能很差，尤其是在既往接受过BTK抑制剂治疗之后。索托克拉的加速获批为MCL治疗领域引入了一种新的靶向机制，并强调了随着病情发展，为患者提供更多治疗选择的重要性。
淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez表示，“对于R/R MCL患者而言，病情的每次恶化都可能带来不确定性以及关于所剩治疗选择的问题。FDA批准索托克拉上市，对美国套细胞淋巴瘤群体意味着重大进展，为用尽其他现有疗法的患者和家庭带来了新的希望。此类基于新靶点的药物创新对持续该疾病治疗的研究探索至关重要。”
其他监管及临床开发动态
索托克拉在中国也已获批，用于治疗R/R MCL和既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。欧洲药品管理局（EMA）和其他药品监管机构目前也正在审核索托克拉治疗R/R MCL的1/2期研究数据。
美国FDA还授予索托克拉用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及用于治疗WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成人患者的孤儿药认定。
此外，百济神州目前还在探索索托克拉作为与其他药物（包括泽布替尼）联用的潜力，拟用于治疗CLL，相关研究的最新数据预计将在2026年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布。
*本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。
关于百悦达®（索托克拉，BEQALZI™）
百悦达®（索托克拉）是一款新一代且具有同类最优潜力的B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。早期药物开发的临床前及临床研究显示，索托克拉是一款具有高效力和高特异性潜力的BCL2抑制剂，并表现出半衰期短且未观察到药物蓄积的药代学特征。索托克拉在包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正开发作为单药治疗以及与其他药物（包括泽布替尼）进行联合用药。迄今为止，超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。
关于百济神州
百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。公司在血液学和实体肿瘤领域拥有丰富的产品组合，并通过强大的自主研发能力与外部战略合作，不断加速开发多元、创新的药物管线。目前，百济神州拥有一支不断壮大的全球团队，遍布全球六大洲，凭借卓越的科学创新与高效的执行力，惠及全球更多患者。
如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。
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