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研究达到总缓解率（ORR）主要终点，展现出索托克拉在治疗罕见B细胞淋巴瘤具有临床意义的缓解，或可满足患者的未尽之需

百济神州正在向全球药物监管机构递交数据以供探讨潜在审评审批

百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂索托克拉用于治疗既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者的1/2期临床研究（BGB-11417-201）取得积极结果，并计划在即将召开的学术大会上公布全部数据。

“对于MCL患者来说，疾病侵袭性高，且治疗选择有限，疗效也不尽如人意。索托克拉的临床研究结果表明其有潜力为MCL患者带来显著且持久的缓解。若获得批准，将为这部分患者提供首个BCL2抑制剂的治疗选择。” 百济神州全球研发负责人汪来博士表示，“在过去五年内，我们在治疗包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的B细胞恶性肿瘤方面取得了显著进展。百济神州凭借核心产品BTK抑制剂在这场治疗革新中发挥重要作用，我们深感自豪。如今索托克拉研究所取得的积极结果，相信将为我们在该疾病领域的布局再添新章。”

BGB-11417-201（NCT05471843）研究是一项全球、多中心、单臂、开放性1/2期临床研究。该研究已入组125例既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的MCL成人患者。在研究的第1部分中，22例患者每日接受160毫克或320毫克索托克拉治疗，以评估索托克拉的安全性和耐受性，并确定第2部分的推荐剂量。在研究的第2部分中，103例患者入组接受索托克拉每日推荐剂量（320毫克）治疗，以评估索托克拉的有效性和安全性。

该研究达到了由独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）主要终点，表明索托克拉用于治疗该患者群体取得具有临床意义的缓解。多个次要有效性终点，包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）均呈现积极结果。该研究安全性特征总体耐受性良好，且毒性可控。这也意味着百济神州血液肿瘤的产品布局又取得一项重要里程碑。目前，百济神州在血液肿瘤领域已布局三款主要产品，旨在满足各类B细胞恶性肿瘤患者不断变化的临床医疗需求。

百济神州正在向美国食品药品监督管理局（FDA）及全球各地监管机构递交数据，以寻求对索托克拉在MCL适应症的潜在批准。目前，索托克拉用于治疗MCL和 CLL/SLL患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并纳入优先审评审批程序，目前正在审评过程中。3期确证性CELESTIAL-RR MCL研究（BGB-11417-302；NCT06742996）正在进行中，首例患者已于今年早些时候入组。此前FDA已授予索托克拉“孤儿药”资格认定，用于治疗MCL患者。

关于套细胞淋巴瘤（MCL）

套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型¹，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例5%²，估计影响到28,000人³。MCL在确诊时通常已为晚期⁴，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病⁵。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案⁶。

关于索托克拉（BGB-11417）

索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，BCL2是帮助肿瘤细胞存活的几种蛋白质之一。索托克拉类属BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。迄今为止，共有近2,000例患者入组了该药物全球开发项目。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉快速通道认定，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括索托克拉的潜在获益，百济神州对于索托克拉临床开发和药政里程碑的预期，百济神州计划在未来学术大会公布完整研究数据，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

参考资料

¹ Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523
² Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf
³ Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl
⁴ Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
⁵ Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376
⁶ Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma