美国FDA授予百济神州索托克拉突破性疗法认定

该认定基于索托克拉在复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中进行的一项 1/2期研究的早期积极结果

百济神州将参加Orbis计划，以支持快速推进药物的全球可及性

美国加州圣卡洛斯—百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉（一款新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂）突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA已接受百济神州参加Orbis计划的申请。在该计划的框架下，抗肿瘤药物可向参与的全球卫生管理部门同时递交申请并接受审评。

“突破性疗法认定专门授予具有潜力改善严重疾病患者治疗结果的药物。这一认定对索托克拉取得的新研究数据予以了肯定，表明该药物有望成为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的新标准治疗选择。”百济神州高级副总裁、首席药政事务官Julie Lepin表示，“此外，通过参与Orbis计划，我们有机会加速索托克拉的可及性，有望比预想更快令全球患者从中获益。”

FDA授予索托克拉BTD认定并批准参加Orbis计划，该决定基于BGB-11417-201的研究数据。BGB-11417-201是一项在接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）和抗CD20疗法治疗的R/R MCL成人患者中评价索托克拉治疗的1/2期研究。该研究近期公布的积极结果显示索托克拉有潜力提供深度和持久的缓解，有望成为首款且唯一一款在美国获批治疗R/R MCL的BCL2抑制剂。百济神州计划在即将召开的医学大会上展示该研究的完整数据。3期确证性临床研究CELESTIAL-RRMCL(BGB-11417-302; NCT06742996)正在进行中。

FDA基于早期数据给可能为严重疾病患者提供重大治疗进展的药物授予BTD。Orbis计划由FDA肿瘤卓越中心于2019年发起，旨在推动不同监管机构在肿瘤药物审评工作中开展协作，从而使有潜力的肿瘤疗法能更快惠及各参与国的患者。

这是索托克拉获得的首个突破性疗法认定，也是百济神州血液瘤研发管线获得的第二个突破性疗法认定。FDA还授予索托克拉用于治疗MCL和华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者的快速通道认定，以及用于治疗MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）的成人患者的孤儿药认定。这些认定有助于进一步加强索托克拉在百济神州致力于重新定义B细胞恶性肿瘤治疗的进程中成为下一个重要进展的地位。

关于套细胞淋巴瘤

套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型¹，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例的5%²，估计影响28,000人³。MCL在确诊时通常已为晚期⁴，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治性或复发（R/R）疾病⁵。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案⁶。

关于BGB-11417-201研究

BGB-11417-201 (NCT05471843)研究是一项全球、多中心、单臂、开放性1/2期研究，已入组125例既往接受过抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗的R/R MCL成人患者。在研究的第1部分，22例患者每日接受160 mg或320 mg索托克拉治疗，以评估索托克拉的安全性和耐受性，并确定第2部分的推荐剂量。在研究的第2部分，103例患者入组接受索托克拉治疗，使用剂量递增给药方案直至达到每日推荐剂量（320 mg），以评估索托克拉的有效性。主要终点是由独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）。

关于索托克拉（BGB-11417）

索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，BCL2是帮助肿瘤细胞存活的几种蛋白质之一。索托克拉类属BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。迄今为止，共有近2,000例患者入组了该药物全球开发项目。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于索托克拉的潜在获益；百济神州能够通过参与Orbis计划来加速索托克拉的可及性；索托克拉可能成为首款且是唯一一款在美国获批治疗R/R MCL的BCL2抑制剂的潜力；百济神州计划在即将召开的医学大会上展示 BGB-11417-201研究的完整数据；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

参考文献：

¹ Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523
² Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf
³ Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl
⁴ Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
⁵ Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376
⁶ Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma