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BGB-B2033是一款双特异性抗体，靶向最常见肝癌类型的关键靶点GPC3和4-1BB

FDA的快速通道认定体现了BGB-B2033有望给这个存在显著临床需求的治疗领域带来突破

美国加州圣卡洛斯––百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其自研管线药物GPC3x4-1BB双特异性抗体BGB-B2033快速通道认定，用于治疗既往接受全身治疗期间或治疗后疾病进展的肝细胞癌（HCC）成年患者。

“FDA快速通道认定的设置，旨在加速那些有望给严重危及患者生命的疾病带来突破性创新治疗手段的审评流程。FDA这一认定体现了BGB-B2033在晚期肝细胞癌治疗中的积极前景。对于这类患者而言，当前治疗选择仍十分有限。”百济神州高级副总裁、首席药政事务官Julie Lepin表示。

百济神州目前正在开展一项全球多中心1期临床试验（NCT06427941），旨在评估BGB-B2033单药及与PD-1抑制剂百泽安^®（替雷利珠单抗）联合用药的安全性和抗肿瘤活性。

关于肝细胞癌

肝细胞癌（HCC）是全球第六大常见癌症，相关死亡例数在所有癌症中排名第四¹。HCC占所有原发性肝癌病例的80%，预计2022年至2050年间新发病例数将翻倍²。HCC患病率的上升主要归因于乙型和丙型肝炎病毒（HBV/HCV）的高流行率，以及肥胖、吸烟和饮酒等生活方式因素³。该患者群体约80%的患者确诊时已处于晚期，五年生存率低于20%，因此亟需在全身治疗之外探索新的治疗方案⁴。

关于BGB-B2033

BGB-B2033是一款靶向GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）和4-1BB（肿瘤坏死因子受体超家族成员9）的双特异性抗体。其中，GPC3是在肝细胞癌（HCC）中高表达的肿瘤特异性抗原⁵，而4-1BB则是与T细胞激活及肝癌免疫应答相关的共刺激受体⁶。该分子通过工程化设计，降低了抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），可避免全身性毒性风险。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于BGB-B2033在解决肝细胞癌（HCC）未被满足医疗需求方面潜力的声明；百济神州对BGB-B2033的临床开发计划；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中 “风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

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参考资料：

¹ Samant H, Amiri HS, Zibari GB. Addressing the worldwide hepatocellular carcinoma: epidemiology, prevention and management. J Gastrointest Oncol. 2021 Jul;12(Suppl 2):S361-S373. doi: 10.21037/jgo.2020.02.08. PMID: 34422400; PMCID: PMC8343080.

² Chan, Stephen Lam et al The Lancet Commission on addressing the global hepatocellular carcinoma burden: comprehensive strategies from prevention to treatment. . The Lancet, Volume 406, Issue 10504, 731 – 778

³ Kim DY. Changing etiology and epidemiology of hepatocellular carcinoma: Asia and worldwide. Journal of Liver Cancer 2024;24(1):62-70. DOI: https://doi.org/10.17998/jlc.2024.03.13

⁴ Li D, Sedano S, Allen R, Gong J, Cho M, Sharma S. Current Treatment Landscape for Advanced Hepatocellular Carcinoma: Patient Outcomes and the Impact on Quality of Life. Cancers (Basel). 2019 Jun 18;11(6):841. doi: 10.3390/cancers11060841. PMID: 31216701; PMCID: PMC6627588.

⁵ Fanching Lin et al. Novel GPC3-targeting radiopharmaceutical therapy for hepatocellular carcinoma. J Clin Oncol 42, 525-525(2024).DOI:10.1200/JCO.2024.42.3_suppl.525

⁶ Kim DY et al. 4-1BB Delineates Distinct Activation Status of Exhausted Tumor-Infiltrating CD8+ T Cells in Hepatocellular Carcinoma. Hepatology, VOL. 71, NO. 3, 2020. ttps://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/hep.30881